У берклі винайдено штучний вірус-човник для лікування сліпоти
Каліфорнійські дослідники сконструювали модифікований аденовірус, який здатний забезпечити прорив в генній терапії засліплюючих очних недуг людей, таких, як пігментний ретиніт або, наприклад, дегенерація жовтої плями.
В останні шість років різні групи вчених-медиків провели кілька вдалих експериментів з лікування спадкових захворювань ока. Принцип терапії такий - в сітківці хворого гени "зіпсовані", у вірусі нормальні. Приручений патоген, введений інтравітреального уколом в орган зір, ремонтує клітини сітківки, повертаючи пацієнту повноцінні почуття. Біда дослідів оних полягала лише в тому, що вірус не був здатний відновити роботу всіх фоторецепторів, які потребують генної корекції. Що викликало досаду, бо саме по собі впровадження вірусу в око - досить ризикована хірургічна процедура.
Професор Девід Шеффер з Берклі вирішив розібратися з проблемою і для початку на комп`ютері змоделював приблизно 100 мільйонів варіантів аденовірусів, з різними комбінаціями протеїнів в білковій оболонці. З такого значного числа кандидатів Шеффер і його колеги відібрали п`ять конфігурацій, найбільш ефективних у справі проникнення в сітківку людського ока.
Кращим хакером ретінального генного коду виявився вірус, який отримав робочу назву "7m8". Це лабораторне "істота" здатне доставити за призначенням спадкову інформацію для лікування двох вроджених недуг, що призводять до сліпоти. Це Х-зчеплений ретиношизиса і сліпота Лебера. Перша хвороба вражає лише хлопчиків і робить сітківку їх очей схожою на дірявий швейцарський сир. Друга веде до досить швидкому відмирання світлочутливих клітин і ранньої інвалідності дитини. У дослідах на мишах виявилося, що вірус-човник "7m8" успішно транспортує правильні гени в усі потребують корекції, яких важко досягнути і ніжні, клітини сітківки, після чого вони стають майже нормальними.
Процедура вважається неінвазивної (якщо укол в око зроблений правильно) і безпечної для здоров`я пацієнта. Триває терапевтичне втручання 15 хвилин, після яких хворий може повертатися на поправку додому.
В даний час медики з Каліфорнійського університету шукають пацієнтів, на яких і за згодою яких будуть проведені клінічні випробування вірусного препарату проти сліпоти.
